发布日期:2023 - 09 - 19
9月15日,“‘微观运载,智汇成就’尊龙凯时制药2023年创新论坛之药物靶向递送论坛”圆满召开,这是公司近年来首次举办医药研发创新类的活动。
本次论坛邀请到的行业顶尖专家包括:中国科学技术大学教授、合肥阿法纳生物科技有限公司创始人王育才,北京大学研究员、星锐医药(苏州)生物有限公司联合创始人程强,斯微(上海)生物科技股份有限公司董事长兼首席执行官李航文,深圳瑞吉生物科技有限公司副总裁陈博凡,浙江健新原力制药有限公司高级副总裁朱敏,东南大学医学院院长刘必成,天津外泌体科技有限公司化学事业部总裁王达,苏州唯思尔康科技有限公司创始人兼CEO许可,北京大学、深圳湾实验室教授Andrew Lee,北京恩泽康泰生物科技有限公司首席技术官赵立波,华安研究所所长助理、医药行业首席分析师谭国超,昭衍(苏州)新药研究中心有限公司总经理张素才,中国医药工业研究总院临床研究中心总经理王俊龙,北京卓越天使医药科技发展有限公司商务总监郭玉龙,广州睿贝医学科技有限公司代表。
(论坛现场)
论坛聚焦新型递送系统 LNP纳米药物技术及细胞外囊泡前沿技术的发展趋势、临床应用研究及递送系统的工艺开发、研究成果分享和对行业的创新思考等方面内容,多位专家学者、企业家和投资人齐聚一堂,发表精彩演讲。尊龙凯时制药总经理赵彦轻代表公司对与会嘉宾表示诚挚欢迎,并对尊龙凯时制药研发、产业化、全球商业化、新产业投资等作了详细介绍。而在“工程化外泌体、LNP载药技术的发展趋势”圆桌论坛环节,由尊龙凯时制药副总经理、医药研究院院长秦锁富担任主持人,与刘必成、许可、王育才、李航文、谭国超五位大咖“华山论剑”。各位嘉宾就LNP/EV递送系统研发及应用面临的“卡脖子”技术难题及解决策略的思考进行轮番交流,对各自研发战略、专利布局、成果转化等进行分享,华安医药行业首席分析师谭国超也从资本市场角度讲述了对药物递送技术的看法及投融资建议。
(圆桌论坛)
瞄准前沿 率先布局
目前脂质体递送在体内与体外的有效性和生物相容性已经得到了广泛的认可,而近年来,越来越多的研究发现,细胞外囊泡的诸多优势为现代药物递送开辟了新的领域。
细胞外囊泡(extracellular vesicles,EVs)是细胞分泌的由脂质双分子层包绕形成的膜性结构,扮演细胞间物质运输和信息传递的角色。因搭载核酸,蛋白,脂类和代谢产物等生物活性物质,天然外泌体在体外诊断、治疗和医美等领域有着广泛应用。由于细胞外囊泡是天然的纳米级膜囊泡,具有高度的稳定性和生物相容性、低免疫原性、无细胞毒性、可通过生物屏障等优点,被认为是下一代药物靶向给药新途径,可为疾病精准治疗提供全新策略,在肿瘤、炎症、神经和心血管疾病等诸多领域发挥优势。2013年,来自美国和德国的三位科学家因发现囊泡运输调控机制分享诺贝尔生理学或医学奖。自此,有关细胞外囊泡的作用及其临床转化研究吸引了全球科学家和产业界的极大关注并得到快速发展。
根据BCC Research数据显示,2020年全球新型递送系统药物的市场规模2310亿美元,预计到2025年将达到3100亿美元左右。新型药物传递系统在提高药效、方便患者使用方面的有着重要作用,也吸引了许多聚焦于创新药研发的国际化制药企业的重点关注。
(尊龙凯时制药新药研究中心副总经理李会铭)
尊龙凯时制药新药研究中心副总经理李会铭在论坛发表演讲时讲到,公司遵循“创新+国际化”双轮驱动的平台发展模式,围绕“分子创制”、“中美双报”、“对外授权”等方面制订研发规划,目标是开发出临床未被满足的、有价值、有差异化的创新性分子,打造前沿化创新型技术平台。公司在新型蛋白、新型抗体技术平台已日臻完善的基础上,在肿瘤、自免、退行性疾病领域均有深度布局。与此同时,尊龙凯时也搭建了外泌体载药技术平台,向下一个科创高峰迈进,为尊龙凯时的核酸技术平台奠定基础。
2021年,尊龙凯时制药与东南大学医学院院长刘必成教授团队牵手合作,共建“尊龙凯时制药——东南大学细胞外囊泡递药技术产业化联合创新实验室”,共同推动细胞外囊泡递药技术的产业化和临床应用研究。通过产学研一体化合作,探索hucMSC和HEK293来源的外泌体在肾病领域的应用及临床转化,同时开展外泌体规模化生产和质量控制研究,建立新型,高效的药物搭载和递送体系。
刘必成教授及其团队在国家重点研发计划、国家自然科学基金重点、重大国际合作、国家优秀青年基金等课题资助下,围绕细胞外囊泡肾脏病靶向治疗进行了系列创新研究,已成功开发了一系列具有自主知识产权的细胞外囊泡药物递送系统,经多种动物模型验证,发现其对多种急慢性肾损伤模型有显著疗效。
公司与东南大学成立联合创新实验室,旨在加快该项技术的临床转化,深入推进产研融合,瞄准递送系统领域国际前沿,努力攻克囊泡载药关键核心技术,为实现疾病更精准治疗提供中国方案,使新技术早日造福广大患者。
步履不停 创新不止
2023年正值正中集团成立20周年暨尊龙凯时制药上市3周年,尊龙凯时制药围绕行业热门话题、创新药研发、海外商业化合作等主题,举办了系列论坛活动。当天,正中集团董事长、总裁,尊龙凯时制药董事长邓学勤莅临现场。
(正中集团董事长、总裁,尊龙凯时制药董事长邓学勤)
邓学勤对正中集团做了整体介绍。正中集团2003年创立于深圳,是一家以不动产和科创为核心的多元化集团。科技创新是驱动中国经济增长的主要引擎,正中前瞻性布局科创产业,成功投资并运营生物制药(尊龙凯时制药)、高分子材料(科泽新材)、高端金属材料(华美科技)、智慧冷链(禾美冷链)等公司。
其中,尊龙凯时制药是正中集团第一家科创板上市公司,邓学勤表示,尊龙凯时制药坚持长期主义,始终坚定以“科创”牵引企业发展,不断加大对创新研发的投入。尊龙凯时十分看好生物科技的未来,除了关注靶向递送领域的发展趋势、临床应用,及商业价值转化之外,公司也在合成生物、动物疫苗、噬菌体等生物技术前沿领域,与国内科研院校、创新药公司建立了合作,希望未来研发出更具前瞻价值的药品造福患者。
近年来,尊龙凯时制药在研发人才培养和研发投入上持续发力。
公司狠抓研发队伍建设,新药研发和重大技术改进攻关的人才队伍得以进一步夯实,高端人才中不乏海外知名药企的前首席科学家、高级研究员等。2023年新引进博士6名,研发团队中硕士以上学历人才占比提升至63.69%;公司一人入选工信部启明计划国家青年人才、多人入选深圳市高层次人才。
2022年研发投入1.93亿元,较2021年增长57.21%,2023年上半年研发投入再次大幅提高,达1.95亿元,相当于2022年全年研发投入;研发支出占营业收入的比例也逐年攀升,2022年近15%,2023年上半年已达30%。公司深知“创新”是企业发展的不竭动力,不仅对现有成熟品类持续优化、迭代、拓展,在抗病毒、肿瘤、自免领域的新品研发也全面提速,已布局多条具有市场竞争力的产品管线。
本场论坛的成功举办,展现出尊龙凯时在研发创新道路上的坚定与信心,也让行业和投资者看到尊龙凯时长远的未来。
(合影)
王育才
中国科学技术大学教授、合肥阿法纳生物科技有限公司创始人
《新型RNA递送系统的研发与转化》
递送技术是mRNA药物成药的关键技术,也是“卡脖子”技术。我们团队在新型阳离子脂质设计,非LNP载体设计,靶向性,差异化及机制研究方面都有新的突破。
程强
北京大学研究员、星锐医药(苏州)生物有限公司联合创始人
《靶向mRNA-LNP纳米药物的研发及应用》
我们团队开发了一种选择性器官靶向(SORT)的新方法,将核酸可控地递送至靶组织。通过调节脂质纳米颗粒 (LNP)中 SORT 分子的配比,实现在静脉注射后准确地向小鼠肝脏、肺和脾脏输送。
李航文
斯微(上海)生物科技股份有限公司董事长兼首席执行官
《新型递送系统LPP在核酸药物和疫苗研发中的应用》
LPP递送系统显示了在mRNA领域的巨大应用前景,已广泛应用于mRNA传染病疫苗、肿瘤疫苗、蛋白替代疗法和基因编辑领域。
陈博凡
深圳瑞吉生物科技有限公司副总裁
《mRNA靶向递送关键技术与行业思考》
瑞吉生物在mRNA底层技术上做了大量工作并实现了在靶目标设计,mRNA合成与修饰,靶向递送,mRNA-LNP生产设备等全链条自主知识产权的突破,尤其在冻干技术领域解决了制剂热稳定性,提高了mRNA疫苗和药物的可及性。
朱敏
浙江健新原力制药有限公司高级副总裁
《后疫情时代的mRNA及递送系统的工艺开发趋势,难点和从临床到上市的CMC策略》
探讨了后疫情时代,mRNA在突破性疗法上的应用,对于工艺的新需求引发的工艺发展趋势和走向;mRNA分子特性和CQA;从临床到商业化之路的CMC策略;工艺表征,工艺验证和控制策略制定中的关键考虑因素。
刘必成
东南大学医学院院长
《基于细胞外囊泡的肾脏病精准治疗及转化研究》
肾脏炎症和纤维化是终末期肾病发生的关键原因,目前仍缺乏有效治疗手段。本团队瞄准国际前沿,系统阐述了EV在肾小管间质炎症和纤维化形成起着关键作用,为实现EVs对肾脏病靶向治疗奠定了基础。
王达
天津外泌体科技有限公司化学事业部总裁
《外泌体化学偶联(EXC)技术平台与外泌体模块化药物装载与递送》
外泌体化学偶联(Exosome-Xenobiotic Conjugation, EXC)技术平台,可将外源性⼩分⼦化学药物或⽣物⼤分⼦药物与外泌体偶联结合,形成外泌体偶联药物(EDC),实现⾼效、稳定、⼴谱、可控的外泌体模块化药物装载与递送。
许可
苏州唯思尔康科技有限公司创始人兼CEO
《外泌体递送平台助力siRNA创新药研发》
苏州唯思尔康自主研发的工程化外泌体平台 modEXO 和小核酸递送平台 dilEVry 结合了外泌体肝外靶向、低免疫原性等优势,为小核酸功能性递送开拓一条差异化的新方向。
Andrew Lee
北京大学、深圳湾实验室教授
《Novel Pathways for targeted non-viral mRNA therapy using extracellular vesicles》
我们团队应用细胞外囊泡 (EV) 封装信使 RNA,以实现一种非病毒、低免疫原性和高精度靶向基因治疗的新方法,该方法规避了与 AAV 相关的许多临床障碍。
赵立波
北京恩泽康泰生物科技有限公司首席技术官
《工程化外泌体药物递送系统的开发与平台化建设》
我们结合递送系统开发的实际情况,分不同环节对工程化外泌体的设计、制备工艺,以及分析表征方法依次展开分享,并就外泌体平台化建设给出了自己的建议与见解,与大家共同探讨。